首页三位FDA前任局长共同呼吁:扩展真实世界证据的应用

三位FDA前任局长共同呼吁:扩展真实世界证据的应用

作者:匿名 时间:2019-11-05 18:43:29

最近,三位前食品和药物管理局局长在一份联合签署的报告中呼吁扩大现实世界证据(rwe)在监管和支付决策中的应用。在肯定农村妇女在监管决策方面取得进展的同时,他们分析了农村妇女在实际应用中面临的障碍,并提出了消除这些障碍和取得进一步进展的方法。

图片来源:两党政策中心

在报告的序言中,三位前美国食品和药物管理局局长表示,近年来,在药物发现和新药研发方面取得了令人兴奋的进展。加快新药研发速度,使患者更快获得疗效更好的药物。这些进步是在医疗保健成本上升、预期寿命下降以及人们持续关注美国医疗保健系统的负担能力和差异的背景下取得的。从数量支付到价值支付,显示了应用前景,有许多经验和教训。它为医疗产品的新模式提供了帮助解决问题的信息。正如药物开发的生命周期可以通过使用真实世界的数据和真实世界的证据来实现现代化一样,新的基于价值的支付模式也可以受益于通过医疗保健过程和患者自身产生的数据。真实世界数据(rwd)和rwe有助于改善监管和支付决策,提供可扩展的知识,并支持临床医生和患者的决策。

根据该报告,rwe是通过应用适用的研究方法分析来自临床、保险索赔和面向患者的软件和系统的数据而生成的。这些rwe可以在改进药物审查和批准流程以及基于价值的定价并使之现代化方面发挥重要作用。近年来,农村妇女的使用取得了重大进展,特别是在监管决策方面,但报告也强调了需要改进的领域和进一步进展的障碍。

具体而言,该报告提出了12项政策建议,以解决进一步促进农村妇女教育应用和赢得机会的最大障碍。这些政策建议包括要求为美国食品和药物管理局2020财年的预算提供全额资金。已经拨款6000万美元,用于扩大人类药品、生物产品、动物药品和医疗器械的“医疗数据企业”。

报告呼吁美国食品和药物管理局利用rwe发展的势头,按照《21世纪康复法案》的要求,及时制定和发布相关行业指南,以指导申请人和美国食品和药物管理局帮助支持已批准药物的新适应症的批准,并帮助支持或满足基于rwe的批准后研究的要求。该报告认为,这些指导方针应该解决去年12月发布的美国食品和药物管理局框架报告中提出的关键问题。除了反映林业发展局框架报告的观点和信息之外,它们还应反映从试点活动中获得的见解以及通过与利益攸关方和专家协商而获得的健全和可靠的操作程序。

该报告认为,有限的数据访问是rwe投入运行的最大障碍之一。潜在的数据源分布在许多来源,如医生诊所、医院、诊断实验室和保险公司。即使可以访问电子数据,它也面临着解决高互操作性成本的重大挑战。

该报告呼吁采取行动改善数据源访问和互操作性,包括建议国家卫生信息技术协调办公室(onc)采用之前提议的电子卫生信息输出和应用编程接口(api),以使访问和交换符合美国核心数据互操作性标准(uscdi)要求的数据变得更加容易。该报告呼吁fda、onc和医疗保险与医疗补助服务中心(cms)在hl7快速医疗互操作性资源(fhir)实施指南方面与cms合作,并扩大医疗保险受益人数据的访问。这里提到的Hl7是指在不同医疗服务提供商使用的应用软件程序之间传输临床和管理数据的一套国际标准,目的是规范医疗机构、制药商、监管机构、保险机构和患者之间的医疗数据传输。

报告建议采用新的2015 onc医疗信息技术认证标准,要求医疗it开发人员将所有电子健康信息导出为可计算的电子格式,并根据需要向患者或指定人员提供易于解释和使用的说明。同时,onc需要进一步澄清患者或指定人员访问数据的方式,支持在研究中使用患者数据,并安全保护患者隐私。

报告中提出的其他建议包括提高真实世界数据的可靠性和相关性的步骤;充分利用病人产生的数据;扩大人工智能的应用;解决阻碍基于价值的支付模式的法律和监管问题。

总体而言,报告的建议侧重于消除获取和使用现实世界数据的障碍,扩大使用新数据源和方法的机会,以期为监管审查和基于价值的支付计划提供证据基础。

资料来源:姚明·康德

安排:李修太鑫

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